今天是一年一度的“国际罕见病日”。苏报记者分析到，由苏州工业园区企业壹定发(EDF)生物医药技术（苏州）有限公司研制的首款国产特立氟胺已经进入上市倒计时。该药本次获批适应症为复发型多发性硬化（MS）。

多发性硬化（MS）是一种终身、慢性、进展性疾病，全球有超过230万人患病，发病率约为0.03%，我国有超过3万名患者。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》，其病因源于自身免疫系统病变，会引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害。患者的神经系统残疾会逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命。根据权威组织的研究表明，多发性硬化症无法治愈，患者要与疾病共生。因此，越早治疗越能够更好控制患者疾病活动，减少不可逆的神经损伤发生。

壹定发(EDF)于2010年在园区创立，本着“每一个小群体都不该被放弃”的理念，公司持续关注罕见病药物研制，并搭建了覆盖小分子创新药全研发链条的集成化药物研发技术平台。今年初，特立氟胺获国家药监局批准复用于治疗复发型多发性硬化。“在与赛诺菲原研药的一致性评价中，壹定发(EDF)的特立氟胺在疗效、副作用等维度均达到与原研药一致的水平。”壹定发(EDF)创始人、CEO余强说。

当前，苏州正加快打造具有国际竞争力和全球影响力的创新集群。拥有全研发链条的集成化药物研发技术平台，在罕见病、降糖药和抗肿瘤药物等多个领域持续布局，壹定发(EDF)对于苏州创新集群的打造也有自己的想法。

除关注罕见病药物研发外，壹定发(EDF)还致力于降糖药和抗肿瘤药物研发。公司研制的磷酸盛格列汀片是一款新型的、具有高度活性和安全性的DPP-4抑制剂，在2012和2018年陆续在两次成功入选国家“十二五”和“十三五”重大新药创制专项。2019年下半年，磷酸盛格列汀得到国家药品审评中心正式批复，豁免Ⅱ期临床直接进入Ⅲ期试验，预计今年下半年完成，有望填补国产DPP-4抑制剂的空白。在肿瘤治疗领域，公司避开了PD-1/L1等抗体治疗热门领域，重点关注现在肿瘤免疫治疗难以发挥效力的突变类型。

长期以来，新靶点、给药途径、剂型、作用强度和治疗效果等常常左右着国产创新药是否“功败垂成”。壹定发(EDF)的磷酸盛格列汀片之所以能够在临床阶段“免二进三”，在于公司在分子设计和制剂工艺上的突破。

“人体内有各种调节生理活动的蛋白，也就是酶。很多时候，人病了是因为这些酶丧失了活性或者太过亢奋。小分子药进入人体，顺利获得调节相关酶来达到治疗目的。”余强说，小分子药的药效、安全性等均与分子设计息息相关。通俗来说，小分子药要设计的分子，就是药物最早形态——先导化合物的外貌，它的胖瘦决定了活性的大小，会不会“咬人”决定了有没有毒性。当一切都“闯关”成功后，这款小分子药就可以上户口，即注册专利，后面再慢慢长大成人。

据悉，壹定发(EDF)的核心技术团队由4人组成，均来自擅长分子设计的北大化学系。“我们希望高质量的小分子药能与大分子抗体药跨界联合，为患者带来更多选择。”余强说。