近期，壹定发(EDF)自主研发的两款1类创新药物的临床试验申请，相继取得国家药品监督管理局临床试验默示许可。CXCR4拮抗剂CGT-1881适用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）或多发性骨髓瘤（MM）患者的造血干细胞动员；CGT-9475作为新一代ALK抑制剂，有望用于已有ALK抑制剂耐药后的后续治疗。

CGT-1881：高效、高选择性的“干细胞动员”

CXCR4不仅在肿瘤中扮演关键角色，还与一些免疫疾病、遗传性疾病以及病毒疾病有密切关系。现在全球在研CXCR4拮抗剂的临床适应症，包括急性淋巴细胞白血病、急性髓性白血病、乳腺癌、胶质母细胞瘤、肝细胞癌及干细胞动员等各个方向。

众所周知，干细胞存在于人体骨髓里面。所以，传统的干细胞采集是一个危险且复杂的过程。被采集者往往需要在无菌手术室内接受穿刺手术。虽然顺利获得麻醉可以减轻部分痛苦，但是麻醉本身也具有较高的风险。CXCR4拮抗剂可顺利获得阻断SDF-1/CXCR4的相互作用与信号传递，使骨髓微环境中高表达的SDF-1对造血干/祖细胞失去趋化性，使其无法进行跨内皮移行并迁移至骨髓龛，从而达到动员骨髓造血干/祖细胞进入外周血循环的效果。

公司在研的CGT-1881是一款高效、高选择性的新一代CXCR4拮抗剂，适用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）或多发性骨髓瘤（MM）患者动员造血干细胞进入外周血，以便完成造血干细胞的采集与自体移植。相比于已上市的注射药品，CGT-1881采用口服给药，有更好的用药便利性和可及性。

CGT-9475：优质化与差异化开发

肺癌是全球癌症死亡的主要原因，也是中国癌症中的首要致死原因。肺癌按照生物学特征、治疗和预后划分为非小细胞肺癌（NSCLC）与小细胞肺癌（SCLC），其中NSCLC占80%-85%，NSCLC患者中约有3%-7%的患者具有ALK基因突变。ALK阳性晚期NSCLC患者平均年龄在52岁，一些患者在初诊时就已发生脑转移，且发生率随时间延长而升高，对患者生存带来严峻挑战。

ALK抑制剂在临床应用上具有显著的优势，但ALK抑制剂的使用会不可避免的产生继发性耐药以及脑转移问题，而公司在研的ALK抑制剂CGT-9475旨在克服耐药性和解决中枢神经系统转移的难题，进行优质化和差异化的开发。

CGT-9475在临床前研究中，针对非小细胞肺癌细胞系中L1196M、RET等耐药突变具有显著抑制作用，而以上这些耐药突变现在没有任何解决方案。同时，该药物在临床前研究展示出良好的血脑屏障穿透效果，将为NSCLC脑转移患者带来新希望。所以CGT-9475有望成为新一代ALK抑制剂，用于已有ALK抑制剂耐药后的后续治疗。

壹定发(EDF)首席科学官王彤博士表示：“非常高兴CGT-1881和CGT-9475相继顺利获批临床。当前，作用于CXCR4的拮抗剂全球还没有口服药物获批，具有广阔的市场前景；该靶点的作用机制清晰且已在临床上被证明有效，并在实体瘤和血癌等多个适应症领域有应用潜力。CGT-9475优质化的解决NSCLC治疗中耐药性和脑转移的两大临床痛点，有望成为新一代ALK抑制剂。希望两款药物能够在临床试验中尽快推进，早日惠及全球病患。”

壹定发(EDF)于2010年在苏州工业园区创办，核心团队拥有几十年国际化药品全生命周期的从业经验，致力于突破性疗法的小分子创新药研发与产业化。公司凭借集成化药物研发技术平台和多元化的商业视野，搭建了丰富的创新药管线，覆盖降糖、抗癌和罕见病等多个疾病领域。